Ataxia Series: Ìtọ́jú cerebellar ataxia ní ọdún 2026 - Kí ni tuntun?

Dókítà Liana Rosenthal: Ó dára, mo dúpẹ́ lọ́wọ́ rẹ fún wíwà níbí. Inú mi dùn láti wà níbí.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Àìsàn tí a kò lè tọ́jú títí di àìpẹ́ yìí ni Liana, pàápàá jùlọ àwọn ẹ̀yà ìran [00:01:00] jẹ́ àrùn tí a kò lè tọ́jú. Láti bẹ̀rẹ̀ ìjíròrò wa, ṣé a ní ìdí fún ìrètí tàbí bẹ́ẹ̀ kọ́?

Dókítà Liana Rosenthal: Nítorí náà, Orlando, mo rò pé a ní ìdí fún ìrètí. Ọ̀pọ̀lọpọ̀ nǹkan ló wà tí mo ní ìdùnnú nípa wọn. Bí a ṣe ń ronú nípa àwọn ìtọ́jú wa fún onírúurú àtaxia ìran. Ní àkókò tí mo ti ń bá ṣiṣẹ́ pẹ̀lú àti tí mo ń ran àwọn ènìyàn tí wọ́n ní ataxia lọ́wọ́ láti tọ́jú àti láti ṣàkóso wọn, ó ti tó ọdún mẹ́wàá sí mẹ́ẹ̀ẹ́dógún, àti ní àkókò yẹn, mo ṣẹ̀ṣẹ̀ rí ìdàgbàsókè tó yanilẹ́nu nínú agbára wa láti ronú nípa àti láti lóye àrùn náà, àti láti lo èyí fún dídá àwọn àmì àrùn tuntun mọ̀.

Lẹ́yìn náà mo ti rí ìdàgbàsókè tó yanilẹ́nu nínú ìfẹ́ àwọn ilé iṣẹ́ oògùn láti tọ́jú ataxia. Nítorí náà, mo rò pé àpapọ̀ yẹn yóò jẹ́ ohun tó dùn mọ́ni ní ọjọ́ iwájú. Àti ní àfikún, o mú gbogbo ìdàgbàsókè [00:02:00] tí a ń rí nínú ataxia, lẹ́yìn náà o tún fi àṣeyọrí tí ó ti ṣẹlẹ̀ ní àwọn agbègbè mìíràn sí i nípa ìtọ́jú ìran.

Nítorí náà, èrò yìí pé àwọn àrùn mìíràn lè ní ìtọ́jú ìran tí ó ń tọ́jú wọn, mi ò rí ìdí tí a kò fi lè ní irú ìtọ́jú kan náà láìpẹ́ ní ayé ataxia. Níkẹyìn, ohun mìíràn tí mo ní ìdùnnú nípa rẹ̀ nípa ìrètí ataxia ni ìtẹ́wọ́gbà omaveloxolone fún ataxia Friedrich. Nítorí náà, mo rò pé gbogbo wọn ló jẹ́ ìdí fún ìrètí.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Bẹ́ẹ̀ni. Gẹ́gẹ́ bí o ṣe sọ láìpẹ́ yìí, wọ́n fọwọ́ sí omaveloxolone fún ataxia Friedrich. Ṣé o lè sọ fún wa díẹ̀ sí i nípa oògùn yìí? Àti ìbéèrè mi kejì nínú kókó yìí, ṣé a fún gbogbo àwọn aláìsàn tí wọ́n ní ataxia Friedreich ní oògùn yìí tàbí a nílò àwọn aláìsàn tí a yàn?

Dókítà Liana Rosenthal: [00:03:00] Nítorí náà, ẹ jẹ́ kí a kọ́kọ́ sọ díẹ̀ nípa oògùn náà fún yín, mi ò sì fẹ́ kí ọ̀rọ̀ ìṣe pọ̀ jù, ṣùgbọ́n mo rò pé ó wúlò nítorí pé mo mọ̀ pé òye díẹ̀ nípa bí a ṣe ń ṣe é ló jẹ́ kí a lè sọ pé oògùn yìí yóò ṣiṣẹ́, lẹ́yìn náà a dán an wò fún àwọn aláìsàn, ó sì dájú pé ó ń ràn wá lọ́wọ́.

Nítorí náà, mo rò pé ipa ọ̀nà yẹn dára gan-an láti ronú nípa rẹ̀. Nítorí náà, ní pàtàkì nínú àwọn ènìyàn tí kò ní Friedreich's ataxia, amuaradagba NRF2 yìí wà, nígbà tí ó bá sì lọ sí nucleus, yóò mú àwọn ipa ọ̀nà ìdènà ìgbóná ara ṣiṣẹ́. A lè fi í sílẹ̀ bẹ́ẹ̀. Ó hàn gbangba pé ó díjú ju ìyẹn lọ.

Ṣùgbọ́n ohun tó ń ṣẹlẹ̀ ni pé àwọn ènìyàn tó ní ataxia Friedrich, amuaradagba yìí yóò jẹrà, èyí tó máa ń mú kí wahala oxidative pọ̀ sí i. Nítorí náà, dípò kí ó lọ sí nucleus kí ó sì gbé àwọn ipa ọ̀nà ìdènà ìgbóná ara lárugẹ, yóò di aláìlera, kò sì ní ṣe iṣẹ́ rẹ̀. Àti omaveloxolone, a gbàgbọ́ pé ó máa ń dá ìbàjẹ́ yìí dúró.

Nítorí náà, nípa dídín ìbàjẹ́ náà dúró, amuaradagba náà lè lọ sí nucleus kí ó sì ṣe ohun tí ó yẹ kí ó ṣe. Nítorí náà, ìpìlẹ̀ ìmọ̀ sáyẹ́ǹsì náà wà, lẹ́yìn náà dájúdájú o ní láti lọ sí àwọn ìwádìí ìṣègùn. Àti nínú ìwádìí tí ó tóbi jùlọ, àwọn aláìsàn tí wọ́n ní omaveloxolone nínú ìwádìí MOXIe dára ju àwọn tí wọ́n wà ní placebo lọ ní ọ̀sẹ̀ 48.

Wọ́n sì sàn ju lílo mFARS lọ, Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale. Wọ́n sì tún ṣe àtúnyẹ̀wò afikún. Kì í ṣe pé àwọn aláìsàn nìkan ló dára jù ní ọ̀sẹ̀ mẹ́rìndínlọ́gọ́ta lórí oògùn ju àwọn tó lo placebo lọ. Ní àfikún, àtúnyẹ̀wò ìbẹ̀rẹ̀ tí a dá dúró kan fihàn pé ní ọ̀sẹ̀ méjìléláàádọ́rin, àwọn ènìyàn tó lo omaveloxolone dára ju placebo lọ.

Wọ́n tún ṣe ìwádìí àti ìwádìí gígùn ju ti ìtàn àdánidá lọ. Lẹ́ẹ̀kan sí i, àwọn ènìyàn tí wọ́n ń lo oògùn dára ju placebo lọ. Níkẹyìn, nígbà tí o dáwọ́ omaveloxolone dúró, àwọn aláìsàn kan burú sí i. Nítorí náà, tí o bá kó gbogbo rẹ̀ jọ, èrò náà ni pé oògùn yìí dà bí ẹni pé ó ń ran àwọn àmì àrùn lọ́wọ́ dájúdájú, ó sì ṣeé ṣe kí ó máa yí àrùn padà ní ti àwọn ènìyàn tí wọ́n ní ataxia Friedreich, èyí tí ó jẹ́ ohun ìdùnnú gidigidi.

Ní báyìí, láti dé ibi tí o ti béèrè, ṣé gbogbo aláìsàn ló yẹ kó o fún wọn, èyí tí mo rò pé ó jẹ́ ìbéèrè pàtàkì gan-an. Lọ́wọ́lọ́wọ́, wọ́n ti fọwọ́ sí i fún àwọn ọmọ ọdún mẹ́rìndínlógún àti jù bẹ́ẹ̀ lọ. Mo gbàgbọ́ pé ìyẹn ni wọ́n fọwọ́ sí ní US FDA, Europe àti ọ̀pọ̀ orílẹ̀-èdè mìíràn pẹ̀lú. Mo sì ní láti ṣàyẹ̀wò rẹ̀. Wọ́n ń ṣe ìwádìí láti wo omaveloxolone àti àwọn ènìyàn ọmọ ọdún méjì sí mẹ́ẹ̀ẹ́dógún.

A kò ní mọ àbájáde ìwádìí náà fún ọdún méjì ó kéré tán. Wọ́n ṣẹ̀ṣẹ̀ bẹ̀rẹ̀ sí í gba àwọn aláìsàn ní ọdún kan sẹ́yìn. Nítorí náà, a kò ní mọ àbájáde rẹ̀ fún ìgbà díẹ̀. Nítorí náà, mo rò pé ìjíròrò kan wà, ìjíròrò tó bófin mu sì wà nípa ìníyelórí lílo omaveloxolone láìsí àmì fún àwọn ọmọdé tí kò tó ọmọ ọdún mẹ́rìndínlógún, ṣùgbọ́n [00:06:00] kò sí àmì náà.

Àwọn àníyàn náà dá lórí iṣẹ́ ẹ̀dọ̀, nítorí náà ìbéèrè náà sinmi lórí ìwọ̀n tí a lò. Kí ni ìwọ̀n tí ó yẹ fún àwọn ọmọdé? Rí i dájú pé a kò fa ìlọsíwájú ju ìlọsíwájú lọ nínú ìdánwò iṣẹ́ ẹ̀dọ̀, èyí tí a mọ̀ pé oògùn náà lè fa ìlọsíwájú yìí nínú LFTs. Nítorí náà mo rò pé àwọn ìbéèrè wọ̀nyí nípa ààbò ni ó yẹ kí a wò.

Lẹ́yìn náà, ó tún máa ń ṣiṣẹ́ dáadáa fún àwọn ọmọ kékeré. Mo rò pé ìbéèrè náà ni pé, àwọn ènìyàn tí wọ́n ní ìtẹ́lọ́rùn pẹ̀lú oògùn náà, ṣé wọ́n á lè fún ẹni tí ó jẹ́ ọmọ ọdún mẹ́rìnlá tàbí mẹ́ẹ̀ẹ́dógún ní oògùn náà? Ṣùgbọ́n ìbéèrè tó tẹ̀lé e, dájúdájú, ṣé ìbánigbófò yóò bo gbogbo èyí? Nítorí náà, irú àwọn ìṣòro wọ̀nyẹn ni wọ́n ń ṣẹlẹ̀ nípa lílo oògùn tí kò ní àmì ìdámọ̀.

Ṣugbọn ni bayi o jẹ fun awọn eniyan ọdun 16 ati agbalagba.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Ó dára. Ẹ ṣeun. Liana, mo ń lọ sí spinocerebellar ataxias báyìí. A mọ̀ pé [00:07:00] FDA kò fọwọ́ sí troriluzole. Ṣé o ń retí nípa lílo antisense oligonucleotides nínú ataxia? Ǹjẹ́ a ti ní àwọn àbájáde rere kankan pẹ̀lú ìtọ́jú yìí?

Dókítà Liana Rosenthal: Nítorí náà, gẹ́gẹ́ bí mo ti mọ̀ nípa ataxia, a kò ní àbájáde rere kankan fún ASOs. Ìwádìí SCA3 ASO kan wà tí wọ́n dá dúró nítorí àwọn àníyàn ààbò. Mo ní ìtara gidigidi nípa ASOs gẹ́gẹ́ bí èrò fún ìtọ́jú ataxia, àti pé ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn ìdánwò ìṣègùn ló wà tí ó ń lọ lọ́wọ́ tí ó dàbí ẹni pé ó ti yanjú díẹ̀ lára ​​àwọn àníyàn ààbò àkọ́kọ́ wọ̀nyí tí wọ́n sì ń lọ lọ́wọ́.

Ní báyìí ná, wọ́n ṣì wà ní ìpele ìbẹ̀rẹ̀, nítorí náà ó ṣòro láti sọ ìgbà tí àwọn ASO yóò di ìtọ́jú gidi ní ìfiwéra pẹ̀lú àwọn ìwádìí ìṣègùn ìbẹ̀rẹ̀. Ṣùgbọ́n ní báyìí mo ní ìdùnnú nípa èrò [00:08:00] pé ọ̀pọ̀ ilé-iṣẹ́ ló ń ṣe àwọn ìwádìí ìṣègùn ìbẹ̀rẹ̀ wọ̀nyí pẹ̀lú èrò pé àwọn ASO lè jẹ́ ìtọ́jú tó dára ní ọjọ́ iwájú.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Ó dára. O mọ̀ pé ọ̀pọ̀ àwọn aláìsàn tí wọ́n ní ataxia lè ní àwọn àmì àrùn ọpọlọ àti èyí tí kì í ṣe ti ara. Fún àpẹẹrẹ, pẹ̀lú ìṣòro oorun, àárẹ̀, àrùn ọpọlọ, àti àìlera ìrònú. Ṣé o lè sọ fún wa nípa ọ̀nà tí o gbà ń wo àwọn àmì àrùn wọ̀nyí? 

Dókítà Liana Rosenthal: Mo rò pé àwọn nǹkan díẹ̀ ló ṣe pàtàkì ní ti ìtọ́jú àwọn àmì àrùn náà. Èkíní ni láti mọ àmì àrùn náà pé aláìsàn náà ní ìṣòro yìí, àti pé ọ̀pọ̀ aláìsàn kò mọ̀ pé àárẹ̀ wọn tàbí àrùn ọpọlọ wọn tàbí àìlera ìrònú wọn ní í ṣe pẹ̀lú ataxia wọn.

Nítorí náà, mo rò pé ìgbésẹ̀ àkọ́kọ́ ni kí a kàn béèrè ìbéèrè náà lọ́wọ́ àwọn aláìsàn kí a sì jẹ́ kí aláìsàn mọ̀ pé, bẹ́ẹ̀ ni, èyí lè jẹ́ ìbáṣepọ̀. Lẹ́yìn náà, ìgbésẹ̀ [00:09:00] tó tẹ̀lé fún gbogbo àwọn àmì àrùn wọ̀nyí tí mo gbìyànjú láti ṣe ni mo gbìyànjú láti ronú nípa wọn fún àmì àrùn kọ̀ọ̀kan ní àkọ́kọ́, ṣé ó jẹ́ bẹ́ẹ̀ ni, báwo ni ó ṣe ń yọ aláìsàn lẹ́nu tó?

Ati pe, melo ni o n kan iṣẹ wọn? Ati pe, kini gbogbo awọn nkan ti a le tọju bi o ti jẹmọ aami aisan yẹn. Nitorinaa lakoko ti a ko le yi awọn aisan ti o wa ni ipilẹ ti ataxia wọn pada. Awọn alaisan kan ni awọn iṣoro oorun, kii ṣe nitori ataxia wọn nikan, ṣugbọn nitori awọn iṣoro miiran.

Nítorí náà rí i dájú pé o ń wo àwọn ohun tó ń fa àìsàn ọpọlọ àti ìrònú. Ǹjẹ́ o ń wo àwọn nǹkan bíi àárẹ̀ oorun? Ṣé wọ́n ń ṣe eré ìdárayá? Fún àrùn neuropathy, ṣé wọ́n á jàǹfààní láti inú gabapentin? Ṣé wọ́n á jàǹfààní láti inú àwọn oògùn mìíràn? Fún àrùn ọpọlọ, mo máa ń lo àkókò díẹ̀ láti ronú nípa gbogbo àwọn nǹkan mìíràn. Nítorí náà, àwọn ohun tó lè fa ewu àrùn ọkàn àti ẹ̀jẹ̀, ṣé wọ́n ń ṣàkóso cholesterol dáadáa, wọ́n ń ṣàkóso titẹ ẹ̀jẹ̀ dáadáa. Tí wọ́n bá ní àìgbọ́ràn, ṣé wọ́n ń wọ ohun èlò ìgbọ́ràn wọn? Ṣé wọ́n ti ṣe àyẹ̀wò àìgbọ́ràn wọn? Ṣé a tún ń wo àwọn ìṣòro oorun ní ti àìlera ọpọlọ pẹ̀lú?

Ṣé a ń wo àwọn àmì ìmọ̀lára àti ìmọ̀lára nípa àìlera ọpọlọ àti nípa ìgbésí ayé dídára? Nítorí náà, ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn àmì àrùn wọ̀nyí ní àwọn oògùn, dájúdájú, tí a lè lò, ṣùgbọ́n lẹ́yìn náà a tún ń rí i dájú pé a ń ronú nípa gbogbo àwọn okùnfà mìíràn. Nítorí náà, bó tilẹ̀ jẹ́ pé a kò lè ran apá ataxia lọ́wọ́, tí a bá lè ran 5, 10, 20% mìíràn tí ó ń ṣe àfikún sí àmì àrùn náà lọ́wọ́, ó kéré tán yóò mú kí ìmọ̀lára aláìsàn náà sunwọ̀n sí i.

Bẹ́ẹ̀ ni mo ṣe ń ronú nípa rẹ̀ fún ọ̀kọ̀ọ̀kan àwọn àmì àrùn wọ̀nyí, lẹ́yìn náà mo ń kọ́ àwọn aláìsàn pé ó jẹ́ ara àwọn aláìsàn wọn ní tòótọ́. Nítorí náà, mo fẹ́ràn láti ronú nípa rẹ̀ ní ọ̀nà yẹn.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Liana, lónìí a mọ pàtàkì eré ìdárayá nínú àwọn àrùn ọpọlọ bíi àrùn Parkinson àti Alzheimer. Kí ni pàtàkì eré ìdárayá [00:11:00] fún àwọn aláìsàn tí wọ́n ní ataxia, ṣé a sì ní àwọn ìdánwò ìṣègùn kankan lórí kókó yìí ní àkókò yìí?

Dókítà Liana Rosenthal: Nítorí náà, ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn àyẹ̀wò ìṣègùn ló ti wáyé nípa eré ìdárayá nínú ataxia. Méjì ni mo sábà máa ń sọ̀rọ̀ nípa rẹ̀. Ìwádìí kan tí Hopkins ṣe láti ọ̀dọ̀ ẹgbẹ́ Amy Bastian àti Jen Keller. Ohun tí mo fẹ́ràn gan-an nípa ìwádìí yìí ni pé, ẹgbẹ́ kékeré ni, ṣùgbọ́n ohun tí ó fihàn ní tààrà ni pé bí eré ìdárayá náà ṣe lágbára ṣe pàtàkì.

Nítorí náà, àwọn aláìsàn tí wọ́n rí i pé ìdánrawò náà ṣòro fún wọn, ní àǹfààní púpọ̀ sí i láti inú rẹ̀, nítorí náà mo fẹ́ràn láti bá àwọn aláìsàn sọ̀rọ̀ nípa rẹ̀ nítorí mo rò pé ó wúlò ní tààràtà ní ti bí o bá rí i dájú pé o ń tì ara rẹ. Fífi ara rẹ tì láìléwu ni kókó pàtàkì níbẹ̀, ṣùgbọ́n títẹ̀ ara rẹ, o máa ní àǹfààní púpọ̀ sí i láti inú ìdánrawò náà.

Ìwádìí mìíràn tí mo ní ìdùnnú gidigidi nítorí pé àwọn aláìsàn [00:12:00] máa ń béèrè pé kí ni eré ìdárayá tí mo gbọ́dọ̀ ṣe? Nítorí náà, ìwádìí kejì jẹ́ ìwádìí kan tí ó jáde láti inú ẹgbẹ́ náà ní Columbia tí a tẹ̀ jáde ní JAMA ní ọdún 2025, nítorí náà ní ọdún tó kọjá. Ohun tí ó sì dùn mọ́ni nípa ìyẹn ni pé ó wo ìtọ́jú eré ìdárayá tí a ṣe nílé. Nítorí náà, ìdánilẹ́kọ̀ọ́ eré ìdárayá tí a ṣe nílé, tí ó lágbára púpọ̀ ní ìfiwéra pẹ̀lú ìdánilẹ́kọ̀ọ́ ìwọ̀n. Ó sì jẹ́ ènìyàn 62. Nítorí náà, iye ènìyàn tí ó yẹ ni. Ohun tí wọ́n rí ní gidi ni pé ìdánilẹ́kọ̀ọ́ eré ìdárayá ṣe àṣeyọrí púpọ̀ sí i ní ìwọ̀n ìwọ̀n déédé ní ìfiwéra pẹ̀lú ìdánilẹ́kọ̀ọ́ ìwọ̀n.

A sì lè jókòó síbí kí a sì jíròrò ní àkókò mìíràn, gbogbo àwọn ìtumọ̀ ohun tí a rí nínú àwárí náà àti bí mo ṣe lè máa ṣe é pé ìdánilẹ́kọ̀ọ́ ìwọ́ntúnwọ̀nsì ṣe pàtàkì àti pé ìdánilẹ́kọ̀ọ́ ìwọ́ntúnwọ̀nsì lè wúlò fún àwọn aláìsàn wa. Ó tún sọ̀rọ̀ nípa pàtàkì ìdánilẹ́kọ̀ọ́ aerobic àti lẹ́ẹ̀kan sí i, nípa fífi àwọn ènìyàn ṣe ìdánilẹ́kọ̀ọ́ aerobic wọn. Ohun mìíràn tí ìwádìí JAMA rí, èyí tí mo rò pé ó ṣe pàtàkì gan-an, ni pé [00:13:00] títẹ̀lé ìdánilẹ́kọ̀ọ́ tó dúró ṣinṣin ṣe pàtàkì gan-an láti máa rí àǹfààní.

Ní ọ̀rọ̀ mìíràn, kódà láàárín àwọn ènìyàn tí wọ́n ń ṣe eré ìdárayá dáadáa fún oṣù mẹ́fà àkọ́kọ́, tí wọ́n bá dẹ́kun eré ìdárayá, àǹfààní rẹ̀ á dínkù. Ṣùgbọ́n àwọn ènìyàn tí wọ́n ń ṣe eré ìdárayá náà ń tẹ̀síwájú láti máa ṣe àwọn àǹfààní eré ìdárayá náà. Nítorí náà, ó jẹ́ ohun tí mo rò pé ọ̀pọ̀ nínú wa ń sọ fún àwọn aláìsàn wa, èyí tí ó jẹ́ pé ó ṣe pàtàkì kí ẹ máa ṣe eré ìdárayá náà déédéé, kí ẹ sì máa ṣe é déédéé, kí ẹ sì máa ṣe é pẹ̀lú agbára tó yẹ.

Mo sì rò pé àwọn èrò pàtàkì ni wọ́nyí, mo sì rí àwọn ìtọ́jú mìíràn tí a gbé ka orí ìdánrawò tí mo ń rí. Tí o bá wo lórí, tí o bá wo lórí look@clinicaltrials.gov, àwọn ìkẹ́kọ̀ọ́ ìdánrawò míìrán wà, ṣùgbọ́n gbogbo wọn ló sọ èrò kan náà, èyí tó dára gan-an.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Liana, a mọ̀ pé ìfúnni ọpọlọ tí ó ń fa ìfúnni ọpọlọ tí kò ń fa ìfúnni ọpọlọ jẹ́ kókó ọ̀rọ̀ gbígbóná janjan ní ẹ̀ka ìṣòro ìṣípo. Ní èrò rẹ, kí ni ipa rẹ nínú ìfúnni ọpọlọ tí kò ń fa ìfúnni ọpọlọ tí kò ń fa ìfúnni ọpọlọ tí kò ń fa ìfúnni ọpọlọ [00:14:00] nínú àwọn aláìsàn tí wọ́n ní cerebellar ataxia àti nínú ìbéèrè mi pàtó, báwo ni àwọn ìtọ́jú wọ̀nyí ṣe dáàbò bo àwọn aláìsàn ataxia?

Dókítà Liana Rosenthal: Nítorí náà mo rò pé wọ́n wà ní ààbò. Mo rò pé a nílò láti ṣe ìwádìí púpọ̀ sí i láti dáhùn ìbéèrè yẹn ní tòótọ́. Ẹ jẹ́ kí a ṣe kedere. Kí ni ìwífún tí mo ti rí títí di ìsinsìnyí jẹ́ ìṣírí gidigidi, mo lè sọ, nípa wíwà ní ààbò wọn. Mo sì rò pé ìbéèrè tí a ní láti wá ìdáhùn rẹ̀, ní í ṣe pẹ̀lú ìṣiṣẹ́ àti bí a ṣe lè mú kí ìṣiṣẹ́ náà sunwọ̀n sí i. Gẹ́gẹ́ bí o ṣe mọ̀, Orlando, àwọn ìwádìí rere wà tí ó ń wo TMS nínú ataxia, nítorí náà ìṣiṣẹ́ magnetic transcranial. Àwọn ìwádìí kan tún wà tí ó ń wo ìṣíṣẹ́ tààrà, lẹ́yìn náà àwọn ìdánwò kékeré díẹ̀ wà tí ó ń ṣe dentate nucleus DBS. Àti nínú ọ̀kọ̀ọ̀kan àwọn ìwádìí wọ̀nyí, àwọn ìwádìí TMS ní pàtàkì [00:15:00] àti àwọn ìwádìí dentate nucleus kékeré gan-an, wọ́n ń fi àwọn ìdàgbàsókè hàn nínú àwọn àmì SARA àti àwọn àmì àti àwọn ìdàgbàsókè mìíràn nínú ìwárìrì cerebellar.

Ṣùgbọ́n a nílò láti kọ́ bí a ṣe lè mú un sunwọ̀n síi, a sì nílò láti kọ́ ìdí tí ó fi ń ṣiṣẹ́. Mo sì tún ní ìdùnnú nípa èrò ìṣàpẹẹrẹ ìṣàpẹẹrẹ transcranial direct current. Àwọn ìwádìí lórí èyí ní báyìí yàtọ̀ síra. Mo ṣì rò pé ọ̀kọ̀ọ̀kan àwọn wọ̀nyí ní ipa láti kó nínú ìtọ́jú wa fún àwọn aláìsàn. A kàn nílò láti lóye rẹ̀ dáadáa, a sì nílò láti lè wo bí ó ṣe ń ṣiṣẹ́ dáadáa àti ààbò.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Liana. Àkòrí mìíràn tó gbóná janjan nìyí. Kí ni pàtàkì àwọn biomarkers, àní àwọn àwòrán neurofluid biofluid fún ṣíṣe àkíyèsí ìdáhùn ìtọ́jú tàbí ìtẹ̀síwájú àrùn?

Dókítà Liana Rosenthal: Nítorí náà, mo rò pé gẹ́gẹ́ bí o ṣe mọ̀, Orlando, àwọn ìwọ̀n tó péye ni a nílò pátápátá. Mo rò pé, ní báyìí a ní [00:16:00] àwọn tó dára gan-an fún àmì ìlọsíwájú àrùn. Nínú ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn ataxia, a ní oríire ní ti pé àwọn àmì ìwádìí kì í ṣe ohun tí a nílò àti pé ìdánwò ìran lè sọ fún wa bóyá aláìsàn kan ní ataxia ìran kan pàtó.

Nítorí náà, ní báyìí, ìmọ̀ nípa àwọn àmì àyẹ̀wò fún àtọ̀gbẹ ìran ni a ti ṣe ọ̀pọ̀lọpọ̀ nǹkan. Mo rò pé, bí a ṣe ń kọ́ ẹ̀kọ́ sí i tí a sì ń dá àwọn jínì tuntun mọ̀, a ó tún rí àwọn àmì àyẹ̀wò sí i. Nítorí pé ìlọsíwájú náà ni ibi tí ó ti bẹ̀rẹ̀ sí í ṣe pàtàkì. A ní àwọn olùdíje tó dára gan-an, nítorí náà a ní àwọn nǹkan bíi ìwọ̀n pọ́ọ̀n tí ó dà bí ìwọ̀n ìlọsíwájú àrùn tí ó dára nígbà tí a bá ń ṣe àwòrán.

Àwọn ìwọ̀n MS tó dùn mọ́ni tún wà nínú àwòrán tí a lè wò fún ìlọsíwájú, mo rò pé ó jẹ́ ohun tó dùn mọ́ni gan-an. Lẹ́yìn náà, ìwọ̀n NFL ní ti biofluid biomarkers. Ó tún dùn mọ́ni gan-an. Ohun tó wà nínú ìpele NFL ni pé, wọ́n máa ń pọ̀ sí i kí a tó ṣe àyẹ̀wò àti [00:17:00] kí àmì àrùn náà tó bẹ̀rẹ̀, lẹ́yìn náà wọ́n máa ń dúró díẹ̀.

Nítorí náà, àwọn wọ̀nyẹn lè má jẹ́ ìlọsíwájú tó dára jùlọ, ṣùgbọ́n wọ́n lè jẹ́ àmì tó dára fún ìfọwọ́sowọ́pọ̀ àwọn tí a fẹ́. Nítorí náà, mo rò pé ibẹ̀ ni ìbéèrè mìíràn tó dùn mọ́ni ti wá. Mo rò pé àmì tó dájú jẹ́ ọ̀kan lára ​​àwọn ohun pàtàkì tí a nílò. Ọ̀pọ̀lọpọ̀ àmì tó ṣeéṣe kí ó jẹ́ àmì tó dájú ni àwọn ohun pàtàkì tí a nílò láti mú kí ìtọ́jú yára kánkán.

Nítorí náà, a ń dé ibẹ̀ bó tilẹ̀ jẹ́ pé a ń tẹ̀síwájú lórí èyí. Àwa gẹ́gẹ́ bí àwùjọ àti àwọn ilé iṣẹ́ ìlànà kò tí ì para pọ̀, a ó gba àwọn àmì wọ̀nyí gẹ́gẹ́ bí àwọn àmì ìkẹyìn, nítorí náà mo rò pé ìyẹn jẹ́ ara ohun tí gbogbo wa nílò láti ṣiṣẹ́ lé lórí.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: Ó dára. Ẹ ṣeun. Liana, ìbéèrè mi ìkẹyìn nìyí. Ó ṣeé ṣe kí ó jẹ́ ìbéèrè tó ṣòro jùlọ, ṣùgbọ́n kí ni a nílò láti mú kí ìdàgbàsókè àwọn ìtọ́jú tuntun rọrùn? Kí o sì sọ fún mi nípa ojú ìwòye rẹ fún ọjọ́ iwájú.

Dókítà Liana Rosenthal: Mo rò pé [00:18:00] ọ̀pọ̀lọpọ̀ nǹkan ló wà tí a nílò, mo sì rò pé kókó pàtàkì ni báwo la ṣe lè ṣe wọ́n ní àkókò kan náà? Báwo la ṣe lè rí i dájú pé a ń ṣiṣẹ́ lórí ọ̀kọ̀ọ̀kan àwọn wọ̀nyí àti láti mú kí gbogbo wọn jọ pọ̀ dáadáa. Nítorí náà, mo rò pé àwọn nǹkan díẹ̀ tí a nílò ní ti ara ẹni tí ó ní ìfarabalẹ̀ àti tí a ti fọwọ́ sí ni ọ̀rọ̀ pàtàkì níbẹ̀, àwọn ìwọ̀n àbájáde tí a lè wò nínú àwọn ìdánwò ìṣègùn. Àwọn ìwọ̀n àbájáde tí a ti fọwọ́ sí wọ̀nyí sì gbọ́dọ̀ jẹ́ èyí tí àwọn àjọ olùṣàkóso gbà. Ní ti, àwọn ìwọ̀n àbájáde fún àwọn ìdánwò ìṣègùn wọ̀nyí. Nítorí náà, ó jẹ́ yíká díẹ̀, ṣùgbọ́n a nílò àwọn ìwọ̀n àbájáde tí a ti fọwọ́ sí kí a tó lè dán an wò, a sì nílò láti lè tẹ̀síwájú lórí èyí nítorí mo rò pé a ní àwọn olùdíje rere kan, pàápàá jùlọ ní ti ìfọwọ́sowọ́pọ̀ àfojúsùn. Ohun mìíràn tí mo rò pé a nílò ni pé a nílò àwọn àpẹẹrẹ ìdánwò tí ó túbọ̀ ń ṣe àtúnṣe. Nítorí náà, pàápàá jùlọ nínú àwọn àrùn tí ó ṣọ̀wọ́n wọ̀nyí, níbi tí iye àwọn aláìsàn tí ó pọ̀ jùlọ wà tí ó wá sí àfiyèsí wa. [00:19:00] Àwọn àpẹẹrẹ ìdánwò àtúnṣe wọ̀nyí, àwọn nǹkan bí àwọn ìkẹ́kọ̀ọ́ pẹpẹ àti àwọn àwòrán mìíràn, yóò jẹ́ kí a dán ọ̀pọ̀lọpọ̀ ìtọ́jú wò dáadáa, ṣùgbọ́n láti mú kí iṣẹ́ náà sunwọ̀n síi, lẹ́ẹ̀kan síi, a nílò àwọn ìwọ̀n àbájáde wọ̀nyí.

Nítorí náà, gbogbo èyí yí padà sípò, a sì ń ṣiṣẹ́ lórí òye tó dára síi nípa àrùn náà, àti pé ìpìlẹ̀ sáyẹ́ǹsì tó jẹ́ ipilẹ̀ ni yóò sọ fún wa pé àwọn oògùn tí a nílò láti dán wò lè jẹ́ pé wọ́n ní í ṣe pẹ̀lú àwọn ìwọ̀n àbájáde náà. Nítorí pé àwọn oògùn mìíràn lè ṣiṣẹ́ lórí àwọn ọ̀nà tó yàtọ̀ díẹ̀ láti ṣe ìrànlọ́wọ́ láti tọ́ka sí àwọn ìwọ̀n àbájáde àti àwọn àmì-ẹ̀yẹ tí a fẹ́ lò.

Gbogbo èyí ni a ń rí i dájú pé àwọn aláṣẹ ìjọba yóò gba ohun tí a ń ṣe ní ti ìfọwọ́sowọ́pọ̀ oògùn nígbẹ̀yìn-gbẹ́yín. Tí ó bá jẹ́ pé ìdáhùn náà díjú, bóyá. Ṣùgbọ́n mo rò pé ibẹ̀ ni a ń lọ, mo sì rò pé a lè ṣe gbogbo nǹkan wọ̀nyẹn papọ̀ kí a lè rí àwọn ìtọ́jú tuntun gbà lọ́jọ́ iwájú.

Nítorí náà mo ní ìrètí láti padà sí ìbéèrè àkọ́kọ́ rẹ̀, ṣùgbọ́n mo ṣì rò pé [00:20:00] iṣẹ́ púpọ̀ ló wà tí ó yẹ kí a ṣe.

Ọ̀jọ̀gbọ́n Orlando Barsottini: O ṣeun, Liana, fun pinpin awọn imọran wọnyi ati dupẹ lọwọ awọn olutẹtisi wa fun didapọ mọ wa. A nireti pe iṣẹlẹ yii yoo ran ọ lọwọ lati tọju itọju ataxia pẹlu igboya ati ilana ti o ga julọ. O ṣeun.

Dókítà Liana Rosenthal: Ó dára, mo dúpẹ́ lọ́wọ́ rẹ fún gbígbà mí. Ó dùn mí gan-an láti bá ọ sọ̀rọ̀.